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攻克遺傳性疾病,“定制嬰兒”非必需手段

2020年09月15日 14:05:57 來源:科技日報 作者:黃堃

  多國科學家組成的一個國際委員會近日發(fā)布報告說,人類基因組編輯相關(guān)技術(shù)還沒有達到能安全、有效應用的標準,將來可能的應用也必須被限定在非常狹窄的范圍。這引發(fā)了全球生命科學界熱議。那么,支持方和反對方各有什么看法?

  報告

  有治病潛力也可能被濫用

  由美國國家科學院、英國皇家學會、中國科學院等多國機構(gòu)研究人員組成的“人類生殖系基因組編輯臨床應用國際委員會”9月3日在相關(guān)網(wǎng)站發(fā)布題為《可遺傳人類基因組編輯》的報告,詳細闡述了可遺傳基因組編輯技術(shù)帶來的潛在風險以及監(jiān)管方面的要求。

  隨著基因編輯技術(shù)在近一二十年飛速發(fā)展,有人開始探討對人類基因組進行可遺傳的修改,即對人類精子、卵子等生殖細胞進行基因編輯,由此得到的胚胎會具有相應性狀,這些性狀還可以遺傳給下一代。這具有治療疾病的潛力,但也可能被濫用于“定制嬰兒”,引發(fā)了安全和倫理層面的擔憂,目前科學界普遍認為這是不應輕易跨越的“紅線”。

  報告就此提出11項建議,核心內(nèi)容是:要對人類生殖細胞進行可遺傳的基因編輯,當前技術(shù)還達不到安全、有效的應用標準,可能導致編輯脫靶等不可知風險,因此當前不能應用于臨床。如果將來有國家允許可遺傳基因組編輯技術(shù)的應用,初期應被限定在預防嚴重的單基因遺傳病中,例如囊腫性纖維化、地中海貧血、鐮狀細胞性貧血、泰薩二氏病等,并且只能在沒有其他選擇時才考慮使用。

  就未來可能用于預防嚴重單基因遺傳病的情況,報告還定義了臨床轉(zhuǎn)化途徑,確立了對于臨床前研究證據(jù)的一系列要求,這些證據(jù)應確保經(jīng)編輯的胚胎用于妊娠前,必須如預期那樣進行了適當編輯。應通過活體組織檢查證明,所有接受活檢的細胞中都存在預期編輯,而沒有非預期編輯的證據(jù)。

  該國際委員會聯(lián)席主席、美國洛克菲勒大學校長理查德·利夫頓說:“對可遺傳人類基因組編輯的任何初始應用,都應循序漸進地、謹慎地推進,要在可能的益處和危害之間做最有利的平衡。”

  熱議

  必要限制還是標準太高

  這份報告一經(jīng)公布,就引起了全球生命科學界熱議。對于報告中設定的限制,美國《科學》雜志網(wǎng)站和英國《自然》雜志網(wǎng)站相關(guān)報道中都使用了“狹窄”一詞來描述。

  此前國際科學界有不少人希望推動可遺傳人類基因組編輯技術(shù)的臨床應用。英國阿伯泰大學的凱文·史密斯2019年在國際期刊《生物倫理學》發(fā)表題為《到干預人類生殖細胞的時間了嗎?一種實用主義的視角》的文章說,基因編輯是解決某些疾病的實用方式。

  俄羅斯研究人員丹尼斯·列布里科夫曾在2019年表示,計劃將經(jīng)過基因編輯的胚胎植入人類子宮中,目的是修改會導致先天性耳聾的基因。對于新報告,列布里科夫表示,其中允許的可應用場景太稀少,以至于沒什么意義,實際上就是“原則上禁止了對胚胎基因組的編輯”。

  重點關(guān)注輔助受孕等領(lǐng)域的英國“進步教育信托基金會”主任薩拉·諾克羅斯認為,“這份報告超出了它的科學范疇”,對人類胚胎基因組編輯來說,“這份報告設置的條件太過于狹窄”。

  但另一些研究人員認為這種嚴格限制是必要的。英國倫敦國王學院婦產(chǎn)科榮休教授彼得·布勞德說:“這是一份詳細的報告,關(guān)于基因組編輯科學的第一章非常出色,報告就能夠(或不能)使用可遺傳基因組編輯提出了合適的高標準。”

  美國威斯康星大學麥迪遜分校生物倫理學家、世界衛(wèi)生組織一個相關(guān)領(lǐng)域委員會的成員阿爾塔·查羅說:“我歡迎這份報告,它繼續(xù)為正在進行的全球有關(guān)生殖細胞基因編輯的科學討論增加了深度!

  共識

  編輯人類胚胎的需求尚屬小眾

  總的來說,這份報告確認了國際科學界的一個共識,那就是目前對人類胚胎進行基因組編輯的需求尚屬小眾。對某些遺傳性疾病,目前可以通過其他生殖技術(shù)手段解決,比如人工授精多個卵子后,對受精卵進行篩查,找出健康的受精卵植入子宮。

  美國加利福尼亞大學伯克利分校的基因編輯專家費奧多爾·烏爾諾夫說,報告仔細梳理了相關(guān)問題,結(jié)果顯示必須要用可遺傳人類基因組編輯來解決的問題其實很少!霸诨蚓庉嬵I(lǐng)域一個公開的秘密是,關(guān)于人類生殖(細胞)的編輯實際上是拿著解決方案去尋找問題!

  據(jù)介紹,世衛(wèi)組織此前計劃在2020年底前發(fā)布一份關(guān)于人類生殖細胞基因編輯的報告,本次發(fā)布的報告為世衛(wèi)組織如何在相關(guān)領(lǐng)域加強監(jiān)管提出了建議和參考。

  本次發(fā)布的報告呼吁,應就相關(guān)問題成立一個獨立的“國際科學咨詢小組”,定期提供相關(guān)技術(shù)的更新情況,評估可遺傳人類基因組編輯的使用建議,并審查未來所有受監(jiān)管應用的臨床結(jié)果數(shù)據(jù)。

  英國伯明翰大學研究新興技術(shù)的專家卡倫·楊說,就目前而言,剛剛發(fā)布的這份報告至少填補了相關(guān)討論中的一個空白。

  黃堃

  

  

  

  

  

  

[編輯: 陳嘉宜]
(本文來源:科技日報)
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