科技日報訊(通訊員 靳軍 記者 王禹涵)記者7月4日獲悉,西北農(nóng)林科技大學(xué)聯(lián)合國內(nèi)多家單位開發(fā)出新型微型真核基因編輯工具enNlovFz2。其編輯效率較原始版本提升了11倍,為基因治療及動植物生物育種提供了更高效、安全的技術(shù)工具。相關(guān)成果日前發(fā)表于《自然·化學(xué)生物學(xué)》。
基因編輯是生命科學(xué)領(lǐng)域的核心技術(shù)。近年來,由RNA引導(dǎo)的真核生物來源的微型基因編輯工具Fanzor,雖不易引發(fā)免疫反應(yīng),但編輯效率小于10%,限制了它的應(yīng)用。
為此,西北農(nóng)林科技大學(xué)教授王小龍帶領(lǐng)團隊,通過人工智能優(yōu)化RNA結(jié)構(gòu)、蛋白質(zhì)工程改造等創(chuàng)新手段,對Fanzor進行升級,研發(fā)出新型基因編輯工具enNlovFz2。
實驗顯示,在對人類基因組26個靶位點的編輯效率測試中,該工具的最高編輯效率達81.2%;在小鼠白化病模型中,其體內(nèi)編輯效率最高為48.7%。此外,在杜氏肌營養(yǎng)不良癥小鼠模型中,該工具成功將肌萎縮蛋白恢復(fù)至野生型水平的20%,展現(xiàn)出顯著的疾病治療潛力。
王小龍表示,enNlovFz2體積小、潛在免疫原性低,在醫(yī)學(xué)和農(nóng)業(yè)領(lǐng)域具有廣泛的應(yīng)用前景。